中国专家共识：遗传性视网膜营养不良临床试验中多亮度移动性测试的规范化应用
来源与完整性说明
本页面基于微信公众号公开转载内容整理形成结构化临床摘要。共识面向遗传性视网膜营养不良（IRD）药物/基因治疗临床试验，规范多亮度移动性测试（MLMT）的标准操作。
一、概述
多亮度移动性测试（Multi-Luminance Mobility Test, MLMT）是评估 IRD 患者功能性视力的核心终点指标，已被 FDA 用于 voretigene neparvovec（RPE65 基因治疗）等关键试验。本共识结合中国 IRD 诊疗实践，规范化 MLMT 在临床试验中的应用场景、人员培训、测试环境和结果判读。
二、关键推荐要点
| 项目 | 内容 |
|---|---|
| 适用人群 | IRD（如 LCA、RP、CSNB 等）基因治疗/药物临床试验；需评估暗环境功能性视力者 |
| 测试环境 | 标准化照明（多种亮度档位），无反光、规定通道宽度与障碍物布置 |
| 评估维度 | 通过率、完成时间、错误次数、碰撞次数；多个亮度档位（0.1–500 lux 等） |
| 人员资质 | 经统一培训认证的检查员；观察者间一致性验证 |
| 数据采集 | 视频记录 + 软件自动评分；盲法评估或独立评分 |
三、临床要点摘要
试验设计： MLMT 应作为次要或共同主要终点之一，与最佳矫正视力、视野、OCT、视网膜功能（ERG、FFA）共同构成评价体系。基线测量需在试验前完成多次练习以排除学习曲线影响。
测试执行： 患者在不同照明条件下按规定路线行走/通过障碍，记录是否能独立完成、所需时间、是否碰撞。检查员不应给予提示。每次测试前后设备需校准，环境照度与温湿度应记录。
结果解读： 通过最低照度（lux 越低代表视杆细胞功能越好）反映暗视觉改善，是基因治疗后视杆功能恢复的关键证据。需结合患者主诉、日间活动能力问卷综合判断临床获益。
质量控制： 推荐使用中央化读片/中央化评分，建立独立数据监查委员会（IDMC）。试验期间 MLMT 检查员需保持盲法，且需评估不同检查员之间的评分一致性（kappa）。
四、随访管理
- 基线：试验入组前完成 ≥ 2 次 MLMT 训练与基线测定。
- 治疗后：按方案规定时间点（通常 1、3、6、12 个月）重复测试。
- 不良事件：跌倒、视疲劳、眩光等需记录并评估与干预的因果关系。
五、参考来源
- 微信公众号公开转载：《中国专家共识：遗传性视网膜营养不良临床试验中多亮度移动性测试的规范化应用》，链接见页面顶部。
- FDA Briefing Document – voretigene neparvovec (2017), MLMT endpoint.
- 中华医学会眼科学分会眼底病学组 IRD 临床试验相关解读。
临床安全提示
本共识用于临床试验设计与执行参考。MLMT 测试需获得伦理委员会批准并签署知情同意，检查环境与人员资质应严格符合试验方案要求。